Devrim niteliğindeki bir gen terapisi, Birleşik Krallık’taki ebeveynlere umut veriyor – ancak çok pahalı
İngiltere’deki bir bebek, ülkenin NHS’sinde spinal musküler atrofiyi (SMA) tedavi etmek için potansiyel olarak hayat kurtaran yeni bir gen …
İngiltere’deki bir bebek, ülkenin NHS’sinde spinal musküler atrofiyi (SMA) tedavi etmek için potansiyel olarak hayat kurtaran yeni bir gen terapisi alan ilk hasta oldu.
25 Mayıs’ta Evelina Londra Çocuk Hastanesi’nde 5 aylık Arthur Morgan’a Zolgensma olarak bilinen bir doz tedavi verildi.
Arthur geçen yıl Aralık ayında doğdu ve sadece birkaç hafta önce kas gelişimini engelleyen nadir ve zayıflatıcı bir nöromüsküler hastalık olan SMA teşhisi kondu.
SMA ile doğan bebekler hareket, nefes alma ve yutma ile ilgili sorunlar yaşarlar.
ABD ilaç devi Novartis Gene Therapies tarafından üretilen yeni gen tedavisi tedavisi, etkilenen hücreleri genetik düzeyde onararak hastalığın tedavi edilmesini ve yönetilmesini kolaylaştırıyor.
Ama harika ilacın bir bedeli var.
Zolgensma, doz başına 2 € ‘luk fiyat etiketi ile dünyanın en pahalı ilaçlarından biridir. 08 milyon. Neyse ki Arthur ve ailesi için NHS, ilaç için açıklanmayan indirimli bir fiyat için pazarlık yaptı ve SMA’dan muzdarip hastaların tedaviyi almasını daha erişilebilir hale getirdi.
Ebeveynlere umut vermek
Arthur’un 31 yaşındaki babası Reece Morgan bu haberlere çok sevindi.
“Arthur’un tedaviyi göreceğini ve ilk hasta olacağını öğrendiğimizde, kendimi kaybettim” dedi.
“Durumunu ve onun ve ailemiz için ne anlama geldiğini öğrendikçe, çok fazla endişe ve uyumla dolu bir kaç hafta kasırga olmuştu”.
NHS England’ın CEO’su Sir Simon Stevens yaptığı açıklamada, bu durumda olduğu gibi hastalıkları ve bozuklukları tedavi etmek için yenilikçi tedaviler kullanmanın önemini de kabul etti.
“Bu devrim niteliğindeki tedavinin artık NHS’de Arthur gibi bebekler ve çocuklar için mevcut olması harika bir haber” dedi.
“Akıllı fırsatlar”
Birleşik Krallık’ta Novartis Gene Therapies Genel Müdürü Sally-Anne Tsangarides şunları söyledi: “Novartis, bu olağanüstü dönüm noktasının bir parçası olmaktan mutluluk duyuyor – bu yıkıcı genetik rahatsızlığa sahip İngiltere’deki bebekler için çok önemli bir adım ve herkese teşekkür ediyoruz. mümkün kılan dönüm noktası anlaşmasına dahil olmuştur. ”
NHS web sitesine göre, Novartis ve NHS arasındaki anlaşma, İngilizler için daha modern tedavileri güvence altına almayı amaçlayan bir “akıllı anlaşmalar dizisi” nin bir parçası.
AB gen tedavisi pazarı
Yakın tarihli bir McKinsey raporuna göre, en iyi 50 küresel yaşam bilimi üniversitelerinden 16’sı Avrupalı, kıtayı gen terapisi araştırma ve geliştirmede dünya lideri yapıyor.
Bununla birlikte, Avrupa, gen tedavisi gibi yeni ilaç geliştirmeye fon sağlama konusunda Amerika Birleşik Devletleri’nin gerisinde kalıyor.
Euronews’in bir haberinden çevrildi ve haberleştirildi.
