Diyabet Tedavisi İçin Uzun, Uzun Bekleme

İlk Tip 1 diyabet teşhisi konmasından bu yana geçen otuz yıl içinde Lisa Hepner, tıp biliminin vücudunu yeniden bütünleştirmenin eşiğinde olduğuna ikna olan doktorlardan sık sık duyduğu belirsiz bir söze sarıldı. “Güçlü kal” derlerdi. “Bir tedavi sadece beş yıl uzakta.”

Ancak tedavi henüz gelmedi ve Los Angeles’tan bir film yapımcısı olan 51 yaşındaki Bayan Hepner, vücudunun pankreas tarafından üretilen şeker düzenleyici hormon olan insülini üretememesi nedeniyle aksamaya devam ediyor. “Sana iyi görünebilirim,” dedi, “ama zamanın yüzde 70’inde berbat hissediyorum.”

Sağlıklı kalmak, bir tür diyabetli 37 milyon Amerikalı’nın çoğu için yorucu olabilir. Şeker seviyelerinin 24 saat izlenmesi var; sürekli, yaşamı sürdüren insülin enjeksiyonları; ve diyabetin şeytani komplikasyonlarından kaynaklanan potansiyel tehditler: kalp hastalığı, körlük, böbrek hasarı ve kangrenli bir uzvun ampütasyona uğrama olasılığı.

Bayan Hepner, “’İlaç beş yıl uzakta’ diyabet camiasında bir şaka haline geldi” dedi. “Eğer bu kadar yakınsa, o zaman bu kadar uzun süren ne? Ve bu arada milyonlarca insanımız öldü.”

Bu zayıflayan umut duygusu, Bayan Hepner’ı, esasen yapay bir pankreas olacak şeyi yaratmak için çalışan küçük bir San Diego biyoteknoloji şirketi olan ViaCyte’nin servetini takip ederek yaklaşık on yıl geçirmeye itti. Başarılı olursa, kök hücre kaynaklı tedavisi, Tip 1 diyabetli 1,5 milyon Amerikalı’nın hayatını çevreleyen iğne batmalarını ve insülin enjeksiyonlarını ortadan kaldıracaktır. Benzer bir terapi geliştiren bir Boston biyoteknoloji şirketi olan Vertex Pharmaceuticals, şimdiden önemli ilerleme kaydetti.

Kocası Guy Mossman ile birlikte hazırladığı belgesel, Haziran ayındaki ilk gösteriminden bu yana, diyabet camiasını, özellikle de diyabet camiasını heyecanlandırdı.

Yetişkinlikte yavaş yavaş ortaya çıkma eğiliminde olan ve bazen egzersiz ve diyet değişiklikleriyle erkenden tersine çevrilebilen Tip 2’nin aksine, Tip 1 genellikle çocuklukta veya ergenlik döneminde uyarı vermeden ortaya çıkan otoimmün bir hastalıktır.

Tip 1 ayrıca diyabetlilerin kabaca yüzde 10’unu etkileyen çok daha az yaygındır. Pankreas nakli hastalığı tedavi edebilir, ancak bağışlanan organlar yetersizdir ve ameliyat önemli riskler taşır. Çoğu yıl, Amerika Birleşik Devletleri’nde sadece bin nakil yapılır. Vücudun implante edilmiş pankreası reddetmemesini sağlamak için, alıcılar tüm yaşamları boyunca bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar almalı ve bu da onları enfeksiyonlara karşı daha duyarlı hale getirmelidir.

Birçok uzman, insan embriyonik kök hücrelerinden geliştirilen tedavilerin kalıcı bir tedavi için en iyi umudu sunduğunu söylüyor. “İnsan Denemesi”, hem Gıda ve İlaç İdaresi tarafından gerekli görülen zorlu klinik deneyler için gönüllü olan hastalar için hem de ihtiyaç duyulan parayı toplamak için sürekli çabalayan ViaCyte yöneticileri için yeni tedaviler geliştirmenin karmaşıklıklarına ve zorluklarına ender bir bakış sunuyor. piyasaya yeni bir ilaç getirmek. Bu günlerde, yol boyunca birçok başarısız deneme de dahil olmak üzere ortalama maliyet bir milyar dolardır.

İnsülin ve diğer yaşamı sürdüren ilaçların yükselen fiyatlarının, kamuoyunun ilaç endüstrisine yönelik algısını zedelediği bir dönemde, film, yöneticileri ve çalışanları insanlığa gerçekten yardım etmeye kararlı görünen bir biyoteknoloji şirketini hayranlıkla tasvir etmesiyle de dikkate değerdir. (İnsülin maliyetinin sınırlandırılması politik olarak değişken olmaya devam ediyor. Pazar günü, Demokratların iklim ve sağlık faturası üzerindeki bir maraton oylaması sırasında, Cumhuriyetçiler, özel sigortalı hastalar için insülin fiyatlarına 35 dolarlık bir üst sınır getiren bir hükmün kaldırılmasını zorladı, ancak üst sınır aynı kaldı. Medicare hastaları için geçerlidir.)

Çevrimiçi olarak da izlenebilen “İnsan Denemesi”, birçoğu yalnızca daha fazla görünürlüğün bir tedavi bulmak için gereken araştırma parasını açığa çıkarabileceğine inanan Tip 1 hastalar için bir toplanma çığlığı haline geldi.

Filmi izleyenler, deneysel hücre ceplerini vücutlarının altına implante eden ilk hastalar arasında yer alan Greg Romero ve Maren Badger adlı filmin iki ana konusunun yolculuklarına yansıyan kendi mücadelelerini ve kırılan umutlarını görerek güçlendiler. deri.

Onları insan kobay olmaya iten çaresizliği izlemek zor olabilir. Babası da bu hastalığa yakalanmış olan, 30 yaşından önce kör olan ve daha sonra erken ölen Bay Romero, diyabete bağlı sinir hasarının acısı ile boğuşurken kendi başarısız vizyonuyla yüzleşir. “İnsülin iğnelerinden nefret ediyorum, insülin kokusundan nefret ediyorum. 48 yaşındaki Bay Romero, filmin bir noktasında uyuşuk bir sesle, sadece bu hastalığın gitmesini istiyorum” diyor.

Tip 1, kısmen hastalıkla ilgili hatalı varsayımlar nedeniyle hastaları yabancılaşmış ve yalnız hissettirebilir. New York’ta 15 yaşından beri Tip 1 ile yaşayan 30 yaşındaki tıp yazarı Tim Hone, arkadaşlarının ve tanıdıklarının bazen hastalığına neden olmaktan sorumlu olduğunu öne sürdüklerini söyledi. Bay Hone, “İnsanların beni azarlayıp, eğer diyet yapıp Snickers barları yemeyi bırakırsam hastalığımı tersine çevirebileceğimi söylemelerini sağladım” dedi.

Damgalama genellikle Tip 1’li insanları hastalığı gizlemeye iter. Todd Boudreaux, kolejde kendini “normal” hissetme arayışında, düşük kan şekeri seviyelerinin neden olduğu bir nöbet durumunda tehlikeli sonuçları olabilecek bir karar olan hastalığını arkadaşlarına anlatmaktan kaçındığını söyledi.

“Hastalığım tarafından tanımlanmak istemedim ve zayıf olarak görülmek istemedim, ancak Tip 1’e sahip olmak sizi farklı kılıyor ve çevrenizdeki herkesin bilmesi önemlidir, böylece şiddetli düşük kanınız varsa yardımcı olabilirler. şeker,” dedi Monterey, Kaliforniya’da yaşayan ve kar amacı gütmeyen Beyond Type 1 adlı grup için çalışan 35 yaşındaki Bay Boudreaux.

Bayan Hepner de, kocası Bay Mossman ile bile, hayatının çoğunu hastalığı önemsiz göstererek geçirdi. İlişkilerinin başlarında uyandığında, hipogliseminin veya düşük kan şekerinin sonucu olarak kendisini ter içinde ve sırılsıklam bir halde bulduğunda yaşadığı kafa karışıklığını hatırladı. Görüntü yönetmeni Bay Mossman hastalık hakkında ne kadar çok şey öğrenirse, filmi yapması için ona o kadar çok baskı yaptı.

Bayan Hepner yıllarca, sağlığına istenmeyen bir şekilde dikkat çekmekten endişe ederek yerinde durdu. “Dışarısı rekabet dolu bir dünya ve insanların ‘Ah, kan şekeri yüksek olduğu için doğru dürüst düşünmüyor’ diye düşünmesini istemedim” dedi.

Ancak zaman içinde, pembe kurdeleli meme kanseri bilinçlendirme kampanyalarının her yerde bulunması ve Alzheimer’ı iyileştirmeye yönelik yüksek düzeyde kamuoyuna duyurulan çabalar, Bayan Hepner’ın film yapım becerilerinin, kısmen de olsa, pek çok insanda olduğu için neredeyse görünmez olan bir hastalık olan Tip 1’in toplumdaki algısını değiştirebileceğini fark etmesini sağladı. hasta gözükmesin.

Diyabetin nispeten önemsiz ve “yönetilebilir” bir hastalık olduğu fikri de dahil olmak üzere diğer yanlış algılamaları değiştirmeyi umuyor; bu, Big Pharma’nın kendine güvenen hastaların tenis ve basketbol oynadığı ve sıcak havada pilotluk yaptığı kendini iyi hissettiren ilaç televizyon reklamlarıyla popüler hale getirildi. balonlar.

Aslında, Juvenile Diabetes Cure Alliance’a göre, endüstri araştırma dolarının bir kısmını bir tedavi bulmaya harcıyor, geri kalanı ise hastalıkla yaşamayı kolaylaştıran ilaçlar ve cihazlar geliştirmeye yönelik.

Bu yatırımların getirisi yadsınamaz. Parası olanlar için, sürekli glikoz izleme cihazları, kendi kendine yapılan parmak delme testi ihtiyacını ortadan kaldırabilir ve makineler, dozlamayla ilgili tahminlerin çoğunu ortadan kaldıran iPhone boyutunda insülin pompalarıyla eşleştirilebilir.

Bayan Hepner, insülinin harikalarına derin bir hayranlık duymaktadır: Filmin bir noktasında, Kanada’daki evini ziyareti sırasında mucidi Frederick Banting’e saygılarını sunar. Ancak insüline bağımlı diyabetin piknik olmadığını belirtiyor. Sigortası olmayan birçok insan, ilaç için yıllık maliyeti olan binlerce doları karşılayamaz ve bazılarını eksik ve tayın etmeye zorlar. Yanlış hesaplanmış veya yanlış zamanlanmış bir doz, nöbetlere, bilinç kaybına ve hatta ölüme neden olabilir. Bakımdaki tüm gelişmelere rağmen, 2019’da yapılan bir araştırmaya göre, Tip 1’li yetişkinlerin sadece yüzde 20’si sağlıklı kan şekeri seviyelerini koruyabiliyor. Bir keresinde, Bayan Hepner, insülin pompası arızalandıktan sonra yoğun bakım ünitesinde uyandı.

“Bu hastalığı normalleştirmeye çalışmayı bırakmalıyız çünkü kabul edelim, şeker hastalığı normal değil” dedi. “Geçen yıl dünya çapında 6,7 ​​milyon insanı öldüren diğer pandemi.”

Hayal kırıklıklarına rağmen, Bay Hepner’ı ve filmini karamsar olarak tanımlamak yanlış olur. Çok fazla şey verme riskini göze alan “The Human Trial” umut verici bir şekilde sona eriyor. Ve iflasın eşiğine gelen bir dizi rağmen, ViaCyte laboratuvar ışıklarının yanmasını sağlamak için finansman sağlamayı başardı.

Sonra filme girmeyen daha yeni haberler var. Geçen ay ViaCyte, kendi kök hücre tedavisini geliştiren rakip biyoteknoloji şirketi Vertex tarafından satın alındı. Bu tedavi erken başarı gösterdi ve geçen yıl şirket, klinik deneylere katılan emekli bir posta işçisinin Tip 1 diyabetten kurtulduğunu duyurdu.

Neredeyse bir ömür boyu bir tedavinin yakınlarda olduğunu duyduktan sonra, dünyanın en büyük Tip 1 araştırma fon sağlayıcısı olan JDRF’nin (Juvenile Diabetes Research Foundation) genel müdürü Dr. Aaron Kowalski kendini bir iyimser olarak görüyor. On yıl öncesine kıyasla bir düzine daha fazla ilaç şirketinin bir tedavi arayışında olduğunu ve organizasyonun bu yıl tedavi araştırmalarına 100 milyon dolar harcamayı planladığını söyledi. Bir bilim insanı olan ve çocukluğundan beri hastalığı olan Dr. Kowalski ve bir erkek kardeşi olan Dr. Kowalski, “Bunun olup olmayacağı değil, ne zaman olacağı meselesi” dedi. “Bizim işimiz daha hızlı olmasını sağlamak.”

O güne kadar, hem Tip 1 hem de Tip 2 diyabetli kişilerin biraz empati ve anlayış gösterebileceğini ekledi.