Gıda ve İlaç İdaresi’ne bağlı bir danışma komitesi Perşembe günü ezici bir çoğunlukla, yalnızca Çin’de test edilen ve orada satılan bir akciğer kanseri ilacının kurumun onaylanmasını önermeye karşı oy kullandı.
İlaç, sintilimab, bir kontrol noktası inhibitörüdür – tümörlere saldırmak için bağışıklık sistemini serbest bırakan bir tür immünoterapi ilacı. Çin’de, Eli Lilly ile onaylanması halinde Lilly’nin onu Amerika Birleşik Devletleri’nde pazarlamasına izin verecek bir anlaşma yapan Innovent Biologics tarafından geliştirilmiş ve test edilmiştir. Metastatik küçük hücreli dışı akciğer kanseri olan hastalarda kemoterapi ile birlikte kullanılacaktı.
FDA paneli uzun süredir devam eden bir konuyu tartıştı: İlaçları onaylarken hangi standartlar kullanılmalıdır? Yalnızca Çin’de veya Amerika Birleşik Devletleri dışındaki başka bir ülkede test edilen bir ilaç, yerel denemeler olmadan kabul edilmeli mi?
Kararın, özellikle son yıllarda Çinli bilim adamları tarafından yapılan araştırmalar konusunda iki ülke arasındaki gerginlikler göz önüne alındığında, ABD ve Çin arasındaki gerilimi daha da artırıp artırmadığına dair ipuçları için yakından izlenecek gibi görünüyor. Amerika Birleşik Devletleri’nde immünoterapi ilaçları o kadar pahalı ki, pazara daha ucuz bir tedavi getirme potansiyeli de Perşembe günkü tartışmanın arka planında ağır bir şekilde ağırlık kazandı.
Dr. FDA’nın onkoloji biriminin güçlü direktörü Richard Pazdur, Perşembe günü, ajansın yalnızca Çin’de test edilen bir kontrol noktası inhibitörünü düşünebileceğini söylediğinde, 2019’da neden çok daha sıcak bir tutumdan geri adım attığını açıkladı.
Toplantıda, “Son iki veya üç yılda bu ülke muazzam bir sosyal değişim yaşadı” dedi. “Bütün hasta gruplarından kendilerine benzeyen yüzler istediklerini açıkça duyduk.” Bunun, klinik deneylere ve test edilen ilaçlara güven oluşturmak için de önemli olduğunu söyledi.
Yalnızca Çin’de test edilen bir ilaç “geriye doğru bir adım” dedi.
Kurum, çeşitli etnik ve ırksal popülasyonları yansıtan çeşitli hasta gruplarını Amerika Birleşik Devletleri’ndeki klinik araştırmalara dahil etmek ve sağlık eşitsizliklerini ele almak için önemli bir baskıyla karşı karşıya kaldı.
Lilly, hayal kırıklığına uğradığını ve “sintilimabın agresif bir fiyatlandırma stratejisi yoluyla hastalar ve ABD sağlık sistemi için olumlu bir rol oynayabileceğini umduğunu” belirten bir bildiri yayınladı.
Ancak şirket, “çevrenin çarpıcı biçimde değiştiğini kabul ediyoruz” ve Lilly’nin “klinik deney yürütme ve klinik deney çeşitliliğinde etiğin önemine yürekten katıldığını” söyledi.
Şirket, “sonraki adımlarda FDA ile çalışacağını” söyledi.
Lilly’nin bu ilacı ABD onayına sunma kararını çevreleyen başka bir konu vardı. Çin’deki deneme sonuçlarına ilişkin FDA personeli tarafından yapılan bir analiz, metodolojik gerekçelerle çok sertti. Kontrol grubundaki hastalara standart bakım olan onaylı bir tedavi sağlanamamasından söz edildi; bu tür davalarda daha önce deneyimi olmayan bazı müfettişlerin yetkinliğini sorguladı; ABD’deki akciğer kanseri hastalarına göre daha genç, daha fazla erkeğe sahip ve daha az sigara içen bir hasta popülasyonu kaydetti; ve her zaman güvenilir olmadığı düşünülen bir uç noktanın eleştirili kullanımı.
Lilly, kanser immünoterapisinin stratosferik fiyatlarını kırmak için sintilimabı bir kama olarak kullanmak istediğini söyleyerek uygulamasını desteklemişti.
Halihazırda piyasada, tümörlerin onları bir bağışıklık sistemi saldırısından korumak için görünmez bir kalkan gibi kullandığı bir proteini bloke ederek kanserleri savunmasız hale getiren birkaç başka kontrol noktası inhibitörü bulunmaktadır. Bu immünoterapi ilaçları kolon, meme, karaciğer ve akciğer gibi kanserleri tedavi eder ve hemen hemen aynı olan liste fiyatları taşır – hasta başına yılda yaklaşık 150.000 dolar.
Lilly, ilacı onaylanırsa yüzde 40 daha az ücret alacağını söyledi. Sintilimab Çin’de yılda 6.000 dolara mal oluyor.
Bir biyoteknoloji endüstrisi yatırımcısı olan Brad Loncar, şirketin bu tür ilaçlar üzerindeki fiyat kilidini kırma fikrinin “önemli bir şey” olduğunu söyledi.
Bay Loncar, “Bir şirketin, özellikle Lilly’nin büyüklüğü ve güvenilirliği konusunda, bunun gibi indirimli bir fiyatla yenilik yapmayı planladıklarını açıklayan herhangi bir emsalinden haberdar değilim” dedi.
Şimdi, diye ekledi, ilaç başvurusunun reddedileceğine dair neredeyse kesinlik, “ABD’de önemli ölçüde daha düşük ilaç fiyatları için gerçek bir seçeneğin kapatıldığı anlamına gelir” (FDA genellikle danışma komitelerinin tavsiyelerini takip eder) .)
Diğerleri, Lilly’nin bir piyasa bozucu olduğu iddiasıyla ikna olmadı.
(
0905) (05) (05) Dr. Seattle’daki Fred Hutchinson Kanser Merkezi’nde sağlık ekonomisti ve kanser uzmanı olan Scott Ramsey, Lilly’nin amacına şüpheyle yaklaşanlar arasındaydı. “Evet, doğru,” diye yorum yaptı.
“Mevcut ilaçlarının katkıda bulunduğu fiyatlar üzerindeki baskıdan mı bahsediyorlar?” Ramsey sordu. Liste fiyatı ayda 13.400,32 ila 15,075,36 dolar olan bir mide kanseri ilacı olan Cyramza ve benzer bir fiyata sahip bir meme kanseri ilacı olan Verzenio için “Belki de fiyatlarından yüzde 40 indirim yaparak başlayabilirler”.
Dr. Ramsey, Lilly’nin fiyat düşürücü hikayesi hakkında “Satın almam” dedi ve bunun yerine bunu bir halkla ilişkiler numarasına bağladı.
FDA’nın bir ilacın onaylanıp onaylanmayacağını değerlendirirken fiyatı dikkate almasına izin verilmediği iyi bilinmektedir. Bu, herhangi bir FDA kararının yalnızca ilacın standartlarını karşılayıp karşılamadığına dayanması gerektiği anlamına gelir.
Bu nedenle Harvard TH Chan Halk Sağlığı Okulu’nda tıp profesörü ve ilaç endüstrisi uzmanı Dr. Aaron Kesselheim’ın kafası karışmıştı.
“Bir AdComm toplantısından hemen önce fiyatlandırma stratejisini açıklamadan önce bir şirketin farkında değilim, özellikle de genel algının FDA’nın verilerin doğru olmadığını iddia edeceği yönünde olduğu bir toplantıda onayı destekleyin” dedi, ajansın danışma komitesi paneline atıfta bulunarak. “Bu, AdComm müzakerelerine dikkate alınmaması gereken bir düşünce enjekte etmeyi amaçlayan stratejik bir manevra gibi görünüyor.”