Alzheimer İlaçları Küçük Denemelerde Umut Veriyor

İlaç üreticisi Eli Lilly Pazartesi günü yaptığı açıklamada, küçük bir klinik çalışmada, deneysel bir Alzheimer ilacının hastaların düşünme ve kendilerine bakma becerilerini kaybetme oranını yavaşlattığını duyurdu.

Bulgular herhangi bir biçimde yayınlanmadı ve diğer araştırmacılar tarafından geniş çapta incelenmedi. Güney Kaliforniya Üniversitesi’nde psikiyatri, nöroloji ve gerontoloji profesörü Dr. Lon S. Schneider, eğer doğruysa, Faz 2 denen bir çalışmada ilk kez olumlu bir sonuç bulunduğunu söyledi.

Alzheimer’a karşı diğer deneysel ilaçlar Faz 2 denemelerinde asla test edilmedi, doğrudan daha büyük Faz 3 denemelerine geçildi veya olumlu sonuçlar üretmede başarısız oldu. Faz 3 çalışmalarının kendileri defalarca hayal kırıklığı yaratan sonuçlar aldı.

İki yıllık çalışma, Alzheimer hastalığının göstergesi olan beyin taramaları olan 272 hastayı içeriyordu. Belirtileri hafiften orta dereceye kadar değişiyordu.

Bir monoklonal antikor olan donanım, donanım, Alzheimer hastalığının ayırt edici özelliği olan bir protein olan amiloidden oluşan beyindeki sert plakların küçük bir kısmına bağlanır. Hastalar, ilacı her dört haftada bir infüzyon yoluyla aldı.

İlacı alan katılımcılar, plasebo alanlara kıyasla düşüş oranında yüzde 32’lik bir yavaşlama yaşadı. Şirketin baş bilim sorumlusu Dr. Daniel Skovronsky, altı ila 12 ay içinde plakların gittiğini ve gitmediğini söyledi. Bu noktada, hastalar çalışma süresince ilacı almayı bıraktılar – bunun yerine plasebo aldılar.

San Francisco’daki California Üniversitesi’nde Alzheimer’ın önde gelen araştırmacılarından Dr. Michael Weiner, küçük çalışmanın tekrarlanması gerektiğini belirtti. Yine de “bu büyük bir haber” dedi. Bu hastalar ve aileleri için umut veriyor. ”

Dr. Schneider, Eli Lilly’nin kapsamlı bir analiz için gerekli olan uygun verileri yayınlamadığını söyledi. Örneğin, şirket gerçek rakamları değil, yalnızca katılımcılar arasındaki işlevdeki düşüşleri açıklayan yüzdeler verdi.

Dr. Skovronsky, şirketin bu verileri sonraki bir toplantıda ve tıp dergisindeki bir makalede sunacağını söyledi. Eli Lilly sonuçları Cuma günü aldı ve bunları hemen rapor etmesi gerekiyordu, çünkü sonuçlar Lilly’nin hisselerini etkileyebilir.

Dr. Çalışma için bağımsız bir veri güvenliği ve izleme kurulunda görev yapan Schneider, şirketin sağladığından daha fazla veri ifşa etmesine izin verilmediğini söyledi.

Deneme, sözde amiloid hipotezinin bir testi olarak hizmet etti. Buradaki fikir, Alzheimer’ın beyindeki amiloid birikimiyle yakından bağlantılı olmasıdır; amiloid birikimi önlenebilir veya tersine çevrilebilirse, hastalık önlenebilir veya iyileştirilebilir.

İlaç şirketleri, anti-amiloid ilaçları test etmek için milyarlarca dolar harcadılar ve bu da birçok uzmanı hipotezin yanlış olduğuna ya da Alzheimer’ı tedavi etmenin tek yolunun herhangi bir klinik hastalık belirtisi ortaya çıkmadan çok erken başlamak olduğuna inandırdı.

Eli Lilly denemesi, hastaları semptomlara değil, beyinlerinde önemli miktarda amiloid birikimi gösteren taramalara dayandırdı. Araştırmacılar ayrıca, hastalık başladıktan sonra beyinde spagetti benzeri düğümler oluşturan tau proteini için de taramalar yaptılar.

Dr. Skovronsky, “Hafiften orta dereceye kadar karışıklık patolojisine ihtiyacımız vardı, ancak hastalık umudun ötesinde olacak kadar çok karışıklık yoktu” dedi.

Denemenin birincil son noktası veya hedefi, zihinsel akıl yürütme ve hafıza testlerindeki performansı, katılımcıların kendilerini giyinme ve yemek hazırlama gibi günlük yaşam aktivitelerinde ne kadar iyi performans gösterdiğine dair değerlendirmelerle birleştiren bir ölçümdü.

Ana yan etki, Alzheimer’ı tedavi etmek için deneysel monoklonal antikorlar verilen hastalarda düzenli olarak görülen biriydi: beyinde sıvı birikimi. Dr. Skovronsky, hastaların yaklaşık yüzde 30’unda meydana geldiğini, ancak çoğunun hiçbir semptomu olmadığını söyledi. Etki beyin taramalarında görüldü.

Deneme sürerken Eli Lilly, ilk çabanın sonuç vereceğini umarak ikinci bir Aşama 2 denemesi olan Trailblazer 2’yi başlattı. Bu sonuçların 2023’te alınması bekleniyor.

Dr. Skovronsky, Eli Lilly’nin diğer ülkelerdeki Gıda ve İlaç İdaresi ve düzenleyici otoritelerle hastaların ilaca erişim kazanmalarına yardımcı olmak için görüşeceğini söyledi.

“Kesinlikle veriler heyecan verici” dedi. Ama düzenleyicilerin ne dediğini görmemiz gerekecek. ”

25 yıldır amiloid hipotezinin doğru olduğuna dair kesin kanıtlar elde etmeyi umuyordu.

Dr. Skovronsky, “Beklediğimiz şey buydu,” dedi.